Pier Lorenzo Puri "Epigenetica e cellule staminali: implicazioni nella patogenesi e nel trattamento delle malattie neuromuscolari" - 28 Febbraio 2013 ore 13.00

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Pier Lorenzo PuriSenior Scientific Telethon, Dulbecco Telethon Institute, Fondazione Santa Lucia, Roma

 

"Epigenetica e cellule staminali: implicazioni nella patogenesi e nel trattamento delle malattie neuromuscolari" 

Le cellule staminali embrionali e adulte rappresentano una promettente risorsa per il trattamento di molte malattie degenerative attualmente incurabili, ed hanno aperto il campo a promettenti studi nell’ambito della medicina rigenerativa.

Uno degli aspetti salienti della biologia delle cellule staminali riguarda la loro “plasticita”, ovvero la capacita’ di differenziare in vari tipi cellulari – un aspetto chiave nel potenziale utilizzo di queste cellule al fine di rigenerare tessuti ed organi  la cui composizione e funzione viene compromessa in condizioni patologiche.

Il controllo farmacologico della plasticita’ delle cellule staminali embrionali, in vitro, e di quelle adulte, in vivo, e’ indispensabile per poter dirigere le stesse verso un fenotipo di utilita’ terapeutica. E richiede una dettagliata conoscenza dei meccanismi di regolazione dell’espressione di geni che controllano la pluripotenza e la capacita’ differenziativa di queste cellule. La recente scoperta della possibilita’ di riprogrammare cellule somatiche in cellule pluripotenti (altresi’ definite “induced pluripotent cells” – iPS cells) ha generato un ulteriore interesse nei confronti dei meccanismi che regolano la pluripotenza, ed ha aperto nuove frontiere per l’uso di iPS derivanti da pazienti per applicazioni terapeutiche e di conoscenza della patogenesi molecolare di molte malattie genetiche.

All’interno di questo contesto intendo presentare gli studi piu’ recenti del mio gruppo sui meccanismi molecolari ed epigenetici che regolano la capacita’ delle cellule embrionali staminali di adottare un fenotipo muscolare scheletrico e di formare strutture muscolari contrattili in vitro.  Inoltre’ presentero’ i risultati degli studi che hanno permesso di identificare un particolare tipo di cellule parzialmente pluripotenti , di derivazione mesodermica, localizzate nell’interstizio dei muscoli scheletrici, che regolano la capacita’ di riparo muscolare con una risposta rigenerativa o tramite apposizione di tessuto fibrotico e grasso. Queste cellule rappresentano pertanto un elemento chiave nella patogenesi di molte malattie degenerative neuromuscolari ed un ovvio bersaglio di potenziali trattamenti farmacologici, come quello di riprogrammare “in situ” il loro fenotipo con dei farmaci epigenetici al fine di favorire la rigenerazione e bloccare la degenerazione fibro-adipogenica nelle distrofie muscolari. Questi studi sono attualmente in fase di sperimentazione clinica su pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.


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