Dalla farmacologia cellulare alla farmacologia clinica: il caso della distofia muscolare di Duchenne

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La relazione analizza gli aspetti rilevanti del percorso traslazionale che permette di giungere dalla ricerca dei meccanismi molecolari di base alla verifica clinica della validità di un approccio terapeutico. Si utilizzerà come veicolo del percorso lo sviluppo di approcci terapeutici nella distrofia muscolare di Duchenne, che verranno seguiti dalle fasi di ricerca iniziale fino allo sviluppo clinico. Durante questo percorso si analizzeranno alcuni elementi critici ed innovativi nell’attuale sviluppo di un farmaco, quali gli aspetti legati all’ allargamento del concetto di malattia rara,  allo sviluppo di biomarcatori di efficacia sensibili ed affidabili, ai rapporti costo beneficio ed al ruolo di accademia ed industria nello sviluppo del farmaco.

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